A látás teljes helyreállítása
Nyomtatás Sikeres volt a Leber-féle veleszületett vakság génterápiás kezelése az első tizenkét betegnél — jelentették be amerikai kutatók egy San Franciscó-i szakmai konferencián a hétvégén.
A kísérleti terápia résztvevői egy öröklött szembetegségben, az úgynevezett Leber-féle veleszületett vakság Leber congenital amaurosis, LCA kettes típusában szenvednek. Ezt egy génhiba — az RPE65 nevű gén rendellenessége — okozza, mert a retinasejtek működéséhez szükséges A-vitamin-származék nem termelődik náluk.
A Leber-féle betegség egyfajta veleszületett rendellenesség, a szem retinájának elfajulása. Már kisgyerekkorban jelentkezik és rohamos látásvesztéssel jár, majd teljes vaksághoz vezet, jelenleg nem létezik hatékony kezelési módja.
A génterápiás eljárásban a megfelelően működő DNS-darabkát egy szállítójárműként használt, ártalmatlanított vírus segítségével juttatják be a sejtekbe. A kutatók elsősorban arról akartak meggyőződni a próbák során, hogy biztonságos a kezelés.
Az eredmény azért is jelentős, mert helyreállíthatja a génterápiás a látás teljes helyreállítása iránt megrendült bizalmat, melyet egy 18 éves, klinikai próbában résztvevő önkéntes es halála okozott, valamint néhány, leukémiához vezető eset olyan gyerekeknél, akiket Franciaországban génterápiával kezeltek.
A mostani tesztsorozatban az önkéntesek életkora 8 és 44 év között volt, közülük négy gyerek 8, 9, 10 és 11 évesek segítség nélkül tud már járni.
Az első három kezelésről a kutatók áprilisában számoltak be.
